Badanie RECORD – skuteczność BUD/GLY/FORM w rzeczywistej praktyce klinicznej

Badania kliniczne to podstawowe narzędzie do udowodnienia bezpieczeństwa i skuteczności leku. Z uwagi na ograniczenia w prowadzeniu tego typu badań, w tym przede wszystkim kryteria włączenia i wyłączenia, ważne jest również potwierdzenie efektywności i bezpieczeństwa stosowania leku w szerszej populacji pacjentów. W związku z tym, obecnie coraz większą wagę zwraca się na synergię badań klinicznych z badaniami w codziennej praktyce lekarskiej (RWE) ¹.

Na kongresie ERS 2024 zaprezentowano wyniki analizy cząstkowej badania RECORD. Jest to nieinterwencyjne, jednoramienne, 12-miesięczne badanie kohortowe oceniające efektywność wziewnej terapii trójskładnikowej budezonid/glikopironium/formoterol (BUD/GLY/FORM) u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej POChP, przeprowadzone w Wielkiej Brytanii i Niemczech. Wyniki cząstkowe przedstawiają dane 555 pacjentów rozpoczynających leczenie BUD/GLY/FORM ^2,3.

Przed rozpoczęciem badania większość pacjentów przyjmowała dwuskładnikową terapię wziewną, głównie kombinację LAMA/LABA (59,8%). Populacja w badaniu charakteryzowała się wysokim nasileniem objawów – średnia wartość CAT 20,3. Występujące objawy POChP, w tym przede wszystkim duszność lub kaszel, stanowiły najczęstszą przyczynę (42,3%) optymalizacji leczenia. U 63% pacjentów lekarz zdecydował o eskalacji terapii do BUD/GLY/FORM pomimo braku zaostrzeń w ciągu poprzedniego roku ^2,3.

Analiza wyników cząstkowych została skupiona na pokazaniu efektywności zmiany terapii po 3 miesiącach badania. Już w tak krótkim okresie zaobserwowano poprawę w teście CAT średnio o 3,6 pkt.^*, przy czym uzyskano średnią zmianę CAT o 3,3 już po 1 miesiącu, co odpowiadało 59,9% pacjentów z klinicznie istotną poprawą^**. Analogicznie, po 3 miesiącach zaobserwowano poprawę jakości życia na podstawie klinicznie istotnej zmiany wyniku kwestionariusza SGRQ o 7,5 pkt.^† W tym samym okresie, satysfakcja pacjentów wg kwestionariusza TSQM-9 wzrosła o 11,2 pkt^{†† 3}.

¹Niższy wynik jest lepszy. MCID=2. ²Niższy wynik jest lepszy. MCID=4. ³Wyższy wynik jest lepszy.

Przedstawione dane RWE są zbieżne z wynikami badań klinicznych BUD/GLY/FORM, w szczególności z badaniem KRONOS ⁴. Spójność wyników potwierdza, że wyciągnięte z badań klinicznych wnioski na temat skuteczności BUD/GLY/FORM odnoszą się także do szerszej populacji pacjentów spotykanych w codziennej praktyce lekarskiej, a eskalacja farmakoterapii do tej kombinacji może pozwolić na szybką poprawę stanu pacjentów z umiarkowaną lub ciężką POChP.

*Średnia zmiana CAT (SD) po 3 miesiącach: -3,6 (8,3). N=247. Klinicznie istotna poprawa CAT, zdefiniowana jako spadek o ≥2 pkt, osiągnięta u 59,5% pacjentów (95% CI: 53,1-65,7%).
**Średnia zmiana CAT (SD) po 1 miesiącu: -3,3 (6,8). N=274. Klinicznie istotna poprawa CAT, zdefiniowana jako spadek o ≥2 pkt, osiągnięta u 59,9% pacjentów (95% CI: 53,8-65,7%).
^†Średnia zmiana SGRQ (SD) po 3 miesiącach: -7,5 (16,4). N=238. Klinicznie istotna poprawa SGRQ: spadek o ≥4 pkt.
^††Średnia poprawa wyniku satysfakcji wg kwestionariusza TSQM-9 (SD) po 3 miesiącach: 11,2 (27,5). N=221. 

BUD, budezonid
CAT, test oceny POChP
CI, przedział ufności
FORM, formoterol
GLY, glikopironium
LABA, długo działający β₂-agonista
LAMA, długo działający antagonista receptora muskarynowego
MARS-5, ang. Medication Adherence Report Scale-5
MCID, minimalna klinicznie istotna zmiana
POChP, przewlekła obturacyjna choroba płuc
SD, odchylenie standardowe
TSQM-9, ang. Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication version 9
RWE, dowody z rzeczywistej praktyki klinicznej
SGRQ, kwestionariusz Szpitala Św. Jerzego
wGKS, wziewny glikokortykosteroid

1.Eichler HG, et al. Clin Pharmacol Ther. 2021 May;109(5):1212-1218.
2. Watz H, et al. Eur Respir J. 2024. 64(suppl 68): PA4798. https://publications.ersnet.org/content/erj/64/suppl68/pa4798. Data dostępu: 05.11.2024.
3. Watz H, et al. Eur Respir J. 2024. 64(suppl 68): PA3909. https://publications.ersnet.org/content/erj/64/suppl68/pa3909. Data dostępu: 05.11.2024.
4. Ferguson GT, et al. Lancet Respir Med. 2018;6(10):747-758.